1,5-годовалому ребёнку из Великобритании удалось полностью восстановить слух после генной терапии. Малышка стала первым человеком в мире, принявшим участие в новаторском исследовании. По словам врачей, это событие знаменует собой новую эру в лечении глухоты, сообщает CMN.KZ со ссылкой на Guardian
Сэнди Опал всего 18 месяцев, и она родилась глухой из-за генетического дефекта — мутации в гене отоферлина (OTOF).
Но после операции, которая заняла всего 16 минут и инъекции рабочей копии гена, ребёнок стал слышать почти идеально.
Родители Сэнди не могли поверить в то, что их малышка может слышать и с удовольствием играет с игрушечными барабанами.
Девочка стала частью крупного исследования под названием Chord. К участию в испытании в общей сложности привлекли шесть детей из Великобритании, Испании и США, и все они будут находиться под наблюдением в течение пяти лет.
Суть исследования заключается в том, что троим глухим детям, включая Сэнди Опал, внедряют низкую дозу генной терапии в одно ухо. Другая группа тоже, состоящая из трёх детей, получит высокую дозу, но в другое ухо.
Если будет доказана безопасность терапии, то уже больше детей получат инъекции в оба уха одновременно. Тогда количество участников исследования возрастёт до 18 детей со всего мира.
«Генная терапия специально предназначена для детей с мутациями OTOF. Безвредный вирус используется для переноса рабочего гена в организм пациента. У нас есть очень впечатляющие результаты от Опал. Они близки к нормальному восстановлению слуха. Поэтому мы очень надеемся, что это может стать потенциальным лекарством в лечении глухоты»,
заявил профессор Манохар Бэнс, хирург-отоларинголог и главный исследователь.
Второй ребёнок недавно прошёл курс генной терапии в университетских больницах Кембриджа. Он также дал положительные результаты.
Читайте также:
